
치료 사각지대 놓인 희귀질환 아이들…“치료제 접근성 강화 절실”
소아 희귀질환은 환자 수가 적고 치료제 수요가 제한적이라는 특성으로 인해 제약사들의 연구개발(R&D) 투자 유인이 부족한 구조적 한계를 안고 있다. 치료제 개발은 물론 국내 도입과 허가, 보험급여 결정까지 까다로운 규제가 이어져 치료 공백을 야기하고 있다. 희귀질환 환아의 치료 접근성을 높여야 한다는 지적이 나온다. 김진화 한국희귀·난치성질환연합회 부장은 11일 서울 여의도 국회도서관에서 이주영 개혁신당 의원 주최로 열린 ‘소아 희귀질환 치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회’ 발제를 ... [신대현]