
식약처, 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소다주’ 허가
식품의약품안전처가 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소다주(성분명 토퍼센)’를 허가했다고 20일 밝혔다. 이 약은 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(ALS) 환자를 대상으로 하는 핵산치료제다. 신경질환을 유발하는 SOD1 mRNA에 결합해 변형된 단백질(SOD1)의 합성을 억제함으로써 질환 진행을 늦추는 약이다. ALS는 근육 약화와 위축, 운동실조로 이어지는 진행성 중증 희귀질환이다. 칼소다주는 적절한 치료제가 없던 SOD1 변이 ALS 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 식약... [이찬종]